Vous naviguez sur l'ancien site
Aller au menu principal Aller au contenu principal Aller au formulaire de recherche Aller au pied de page
Ici Radio-Canada Première

Contrôleur audio

Extension Flash Veuillez vous assurer que les modules d'extension (plug-ins) Flash sont autorisés sur votre navigateur.

Chargement en cours

Marie-France Bélanger
Audio fil du dimanche 17 mars 2019

Un traitement CRISPR testé chez l’humain

Publié le

Représentation artistique de la circulation sanguine.
Représentation artistique de la circulation sanguine.   Photo : iStock

Des entreprises de biotechnologie suisse et américaine annoncent avoir testé, pour la première fois chez l'humain, une thérapie fondée sur l'outil d'édition génétique CRISPR/Cas9 pour tenter de guérir une maladie du sang. Les détails avec Jean François Bouthillette.

Cet essai clinique marque sans doute l’entrée de l’industrie pharmaceutique et de la médecine dans une nouvelle ère.

CRISPR Therapeutics et Vertex ont obtenu le feu vert des organismes réglementaires, il y a quelques mois, pour commencer leurs essais cliniques en Allemagne, en Grande-Bretagne et à l’hôpital Sick Kids, à Toronto.

Ils doivent tester, au cours de l'année qui vient, la sécurité et l’efficacité du traitement CTX001 sur 45 patients atteints de bêta-thalassémie, une maladie génétique du sang pour laquelle on n’a pas de traitement satisfaisant à offrir jusqu’ici.

Déjà, un premier patient a été traité.

Une stratégie astucieuse

Corriger le défaut génétique à l’origine de l’incapacité des globules rouges de ces patients à produire adéquatement l’hémoglobine – qui leur permet de transporter l’oxygène aux tissus – serait trop complexe.

Or, les scientifiques comptent modifier génétiquement les cellules qui produisent les globules rouges, les cellules-souches hématopoïétiques, pour qu’elles donnent à ces globules la « recette » d’une autre forme d’hémoglobine, l’hémoglobine fœtale, qui permettrait de contourner le problème.

Le traitement en est un d’édition génique. C’est au moyen du « ciseau chimique » CRISPR/Cas9, capable de retirer ou de changer des portions précises dans les gènes d’une cellule, qu’ils comptent modifier en ce sens la manière dont les globules sont construits.

Il s’agit de prélever de ces cellules – ou petites « usines à globules » – chez le patient, puis de les traiter en laboratoire et de réintroduire les cellules corrigées dans l’organisme de manière à ce qu’elles retrouvent leur place dans la moelle des os.

Espoir et précautions

Les chercheurs ont bon espoir que cela permettra de régler le problème de façon permanente, comme cela pourrait traiter d’autres maladies apparentées – l’anémie falciforme, notamment.

Les essais cliniques de phase 1 ont pour but de tester d’abord la sécurité du traitement. En effet, on ne peut pas exclure que l’outil CRISPR/Cas9 ne produise pas d’effets indésirables chez les patients.

On pourrait vraisemblablement avoir aussi, au terme de l’aventure, une idée de l’efficacité du traitement.

Chargement en cours