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Des matins en or

Avec David Chabot

En semaine de 6 h à 9 h

Un nouveau médicament pourrait changer la vie des personnes atteintes de fibrose kystique

Rattrapage du vendredi 13 novembre 2020
Une petite fille malade avec un masque.

Une petite fille atteinte de fibrose kystique.

Photo : iStock

Un médicament qui pourrait changer la vie des personnes atteintes de fibrose kystique pourrait bientôt être disponible au Canada. La pédiatre Dre Louise Perreault, chef de l'unité de pédiatrie en Abitibi-Témiscamingue, croit que cette médication, le trikafta, est révolutionnaire. Il s'agit d'ailleurs du médicament que Sébatien Bélisle, un père d'Abitibi-Ouest, tentait de faire approuver par Santé Canada l'hiver dernier pour sa fille.

C’est complètement différent et c’est effectivement une révolution dans le traitement.

La pédiatre Dre Louise Perreault, chef de l'unité de pédiatrie en Abitibi-Témiscamingue

Dans la région, la clinique de fibrose kystique située à Rouyn-Noranda traite 48 patients, dont 19 enfants et 24 adultes.

Qu’est-ce que la fibrose kystique?

C’est une maladie qui touche un petit transporteur de chlore et d’eau dans chacune de nos cellules, et ce transporteur est très important pour le bon fonctionnement de tout notre corps, mais surtout de nos poumons, de notre pancréas et de notre système digestif, explique Dre Perreault. Ce qui fait que quand on a la fibrose kystique, on a une maladie jusqu’à maintenant mortelle à moins d’avoir des greffes d’organes, et qui détruisait progressivement, nos poumons, notre pancréas, et causait beaucoup de problèmes au niveau digestif.

Grâce aux développements de recherche des dernières décennies, l’espérance de vie des personnes atteintes de fibrose kystique est passée de 18 ans à 40-50 ans. Malgré ces améliorations, la maladie affectait grandement la qualité de vie.

Il reste que la maladie progressait tout le temps et que la qualité de vie après l’âge de 25 ans se dégradait énormément pour nos patients porteurs de fibrose kystique. Chez beaucoup d’entre eux, la seule façon de survivre à la maladie était la greffe pulmonaire, rappelle Dre Perreault.

Un nouveau traitement prometteur

Les traitements déjà existants permettaient de réduire les conséquences de la maladie, c'est-à-dire ralentir la dégradation des organes atteints. Toutefois, le trikafta vient effectuer une mutation dans le génome et permet de moduler le transporteur défectueux.

Donc on travaille en amont des complications de la maladie, ce qui est complètement différent de ce que l’on faisait antérieurement, souligne la pédiatre.

Le trikafta, que l’on prend en comprimé deux fois par jour, est une combinaison de trois médicaments qui existaient déjà, indique Dre Perreault, ajoutant que les études démontrent une amélioration jusqu'à 20 % de la fonction pulmonaire en 4 semaines.

Je pense qu’elle va devenir disponible. C’est tellement évident, l’efficacité, juste en termes de coûts-bénéfices, c’est tout à fait souhaitable qu’on ait cette médication-là, conclut Dre Perreault.

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