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Fibrose Kystique :  Beaucoup d'espoir dans le Trikafta

Le réveil Île-du-Prince-Édouard, ICI Première.
Rattrapage du mercredi 18 novembre 2020

Fibrose Kystique :  Beaucoup d'espoir dans le Trikafta

Un médicament prometteur pour les gens atteints de fibrose kystique

Une petite fille malade avec un masque.
Une petite fille atteinte de fibrose kystique.PHOTO : iStock
Le réveil Île-du-Prince-Édouard, ICI Première.
Le réveil / Île-du-Prince-ÉdouardPublié le 18 novembre 2020

Un nouveau médicament qui donne beaucoup d'espoir aux gens atteints de la fibrose kystique sera soumis bientôt pour approbation à Santé Canada. Le trikafta s'attaque à la protéine défectueuse qui cause la maladie. Une personne sur 25 serait porteuse du gêne responsable de la fibrose kystique, et si deux parents portent le gêne, un enfant sur quatre aura la fibrose kystique. Le directeur en chef des activités scientifiques à Fibrose kystique Canada, le Dr John Wallenburg, explique ce nouveau médicament.

Il explique que la fibrose kystique est causée par un seul gène, mais que les effets touchent plusieurs organes, des fonctions pulmonaires au système digestif. Cette maladie est la maladie mortelle la plus répandue chez les enfants et les jeunes adultes.

Au début des années 1960, un enfant atteint de la fibrose kystique décédait avant de commencer l’école. Le Dr John Wallenburg rapporte qu’en 2018, 50% des enfants nés avec la maladie avaient la chance de voir leur 52ième anniversaire de naissance.

Il souligne que cette amélioration dans l’espérance de vie est due aux médicaments qui traitent les symptômes. Ce qui est différent ici avec ce médicament [le trikafta], c’est qu’il s’adresse à la base biologique de la maladie.

« Dans la fibrose kystique, il y a une protéine qui est défectueuse et ce médicament arrive et corrige imparfaitement, mais corrige quand même cette protéine-là. En prenant une pilule, on corrige une protéine défectueuse partout dans le corps, ce qui a pour effet de diminuer ou abroger des symptômes cliniques partout. »

— Une citation de  Dr John Wallenburg, directeur en chef des activités scientifiques, Fibrose kystique Canada

Avec les informations de Denis Duchesnes