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Première thérapie génique pour approbation en Europe

Une représentation d'ADN

Une représentation d'ADN

Photo : iStockphoto

Radio-Canada
Prenez note que cet article publié en 2012 pourrait contenir des informations qui ne sont plus à jour.

L'Union européenne s'apprête à approuver pour la première fois une thérapie génique pour le traitement d'une maladie génétique chez l'humain.

Le Comité des médicaments à usage humain de l'Agence européenne du médicament vient ainsi de recommander l'autorisation de Glybera, un nouveau traitement pour des personnes qui ont une maladie héréditaire qui les empêche de bien digérer les molécules de gras.

Une personne sur un million souffre de ce déficit en lipoprotéine lipase (une enzyme nécessaire au métabolisme du gras) causé par un gène défectueux. La maladie engendre une accumulation du gras dans le sang, des douleurs abdominales et des inflammations du pancréas qui peuvent entraîner la mort.

La seule façon de vivre avec la maladie est d'avoir un régime très faible en gras.

La thérapie génique repose sur une idée simple : si un gène est responsable d'une maladie, il suffit de le remplacer ou de le complémenter par le gène intact pour guérir une maladie. Dans la plupart des cas, on utilise un virus modifié comme véhicule pour insérer la nouvelle séquence génétique dans les cellules de la personne malade. Le gène correcteur se place sur le chromosome où réside le gène défectueux.

Cette méthode est encore expérimentale, et n'offre pas toujours de bons résultats. Aux États-Unis, un essai en 1999 de la thérapie génique chez un patient adolescent atteint d'une maladie du foie, Jesse Gelsinger, a causé son décès. Dans d'autres essais, des patients ont développé une maladie après le traitement.

Certains traitements expérimentaux visent à guérir la leucémie, l'hémophilie, ou encore des maladies de l'oeil ou du système nerveux, avec des degrés d'avancement et des taux de succès variables.

Une fois l'approbation confirmée, Glybera pourra être disponible en Europe pour les patients les plus en urgence de traitement.

À ce jour, les résultats des essais, dont un fait l'objet d'un article récent dans la revue Nature, ont conduit les autorités à considérer qu'il y avait davantage de bénéfices que de risques pour les patients.

Le fabricant du Glybera, la société néerlandaise UniQure, a jugé que la décision européenne était une avancée majeure pour les patients souffrant de la maladie et pour la médecine dans son ensemble.

La Chine a été en 2004 le premier pays à autoriser une thérapie génique, pour le traitement d'une forme de cancer.

Avec les informations de Associated Press, et BBC

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