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Un nouveau traitement contre la myopathie de Duchenne testé

Un garçon en fauteuil roulant souriant et regardant avec admiration un thérapeute .

La myopathie de Duchenne frappe 1 garçon sur 3500.

Photo : iStock

Radio-Canada

Un premier patient a reçu une dose d'une nouvelle thérapie génique testée contre la myopathie de Duchenne (DMD), maladie incurable associée au gène DMD situé sur le chromosome X, et qui frappe dans 99,9 % des cas des garçons.

L’âge du patient n’a pas été précisé, mais il a reçu le 17 mars une première dose de cette thérapie génique (baptisée GNT 0004) à l'hôpital Trousseau à Paris, doté d'une plateforme d'essais cliniques pédiatriques pour les maladies neuromusculaires.

Il est le premier patient à recevoir ce traitement administré dans le cadre d'un essai clinique international. Le traitement consiste à apporter dans l’organisme une version raccourcie de la dystrophine, la protéine déficiente chez les personnes atteintes de myopathie de Duchenne.

C'est une nouvelle étape déterminante et ô combien symbolique, souligne dans un communiqué l'association AFM-Téléthon, fondée en 1958 par des parents d'enfants atteints de cette maladie et organisatrice depuis 1987 à la télévision publique française du Téléthon, une adaptation du Jerry Lewis MDA Telethon créé en 1966 par l'acteur, décédé en 2017, pour collecter des fonds destinés à la lutte contre les dystrophies musculaires.

Nous nous sommes levés pour que plus personne ne vive ce que nous avons vécu, la mort d'un enfant, rappelle la présidente de l'association, Laurence Tiennot-Herment, dont le fils avait la même maladie.

Repères

  • La myopathie de Duchenne est une maladie génétique rare et évolutive qui frappe 1 garçon sur 3500;
  • Les premiers symptômes peuvent se manifester dès l’âge de trois ans;
  • Ils touchent généralement plusieurs muscles, principalement ceux qui entourent les hanches, le bassin et les épaules, avant de se propager aux muscles squelettiques;
  • Au début de l’adolescence, le cœur et les muscles respiratoires peuvent également être atteints;
  • Un diagnostic de DMD signifie une espérance de vie plus courte.

L'essai a reçu une autorisation en France et au Royaume-Uni (des demandes d'autorisation sont en cours aux États-Unis et en Israël) et inclut des garçons de 6 à 10 ans, atteints de myopathie de Duchenne et ayant conservé leur capacité de marche, explique dans un communiqué distinct Généthon, le laboratoire de recherche créé il y a 30 ans grâce au financement du Téléthon.

Ce médicament s'administre en une seule injection intraveineuse. Il a été mis au point par Généthon, en partenariat avec les équipes du Pr Dickson (University of London, Royal Holloway) et de l'Institut de Myologie (Paris) et est co-développé pour l'essai clinique avec (le laboratoire américain) Sarepta Therapeutics, poursuit Généthon.

Selon l'AFM-Téléthon, trois autres essais de thérapie génique dans la myopathie de Duchenne sont actuellement en cours au niveau national aux États-Unis.

En outre, une dizaine d’essais cliniques sur la DMD sont présentement à différents stades d’avancement au Canada.

Avec les informations de Agence France-Presse

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