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Fibrose kystique : le nouveau traitement prometteur pas encore soumis à Santé Canada

Une personne verse quelques médicaments dans sa main gauche.

Santé Canada signale que le fabricant du Trikafta, un médicament novateur pour traiter la fibrose kystique, n'a pas déposé de demande d'autorisation.

Photo : iStock

Annie-Claude Luneau

La famille Bélisle de La Sarre pourrait devoir attendre encore plusieurs mois avant que le Trikafta, un nouveau traitement prometteur pour traiter la fibrose kystique, soit approuvé par Santé Canada.

L'histoire de cette famille de l'Abitibi-Ouest a ému plusieurs personnes de la région dans les derniers jours. L'aîné de la famille, Kilian, a eu accès à un essai clinique du Trikafta qui lui a permis de retrouver 100 % de sa capacité pulmonaire.

Kilian et Samsara posent un à côté de l'autre devant une fontaine.

Kilian et Samsara, les enfants de Sébastien Bélisle, sont atteints de fibrose kystique.

Photo : Gracieuseté : Sébastien Bélisle

Pendant ce temps, sa jeune soeur, Samsara, n'a pas pu avoir accès au traitement et a dû être hospitalisée durant 140 jours l'an dernier. Elle a aussi été inscrite sur la liste d'attente pour une greffe pulmonaire.

Le père de Samsara et Kilian, Sébastien Bélisle, a lancé un cri du coeur sur les réseaux sociaux la semaine dernière pour réclamer la mise sur pied d'une stratégie nationale des maladies rares.

Réponse de Santé Canada

Santé Canada a répondu par courriel que le gouvernement du Canada s'est engagé à travailler avec les provinces, les territoires et les intervenants pour établir une stratégie nationale sur les médicaments à coût élevé pour les maladies rares afin d'aider les Canadiens à avoir un meilleur accès aux traitements efficaces dont ils ont besoin.

Le ministère fédéral ajoute qu'il a depuis longtemps pour politique d’accélérer ses évaluations de certains types de médicaments par la voie d’évaluation prioritaire. Le statut d’évaluation prioritaire est accordé aux présentations de drogues nouvelles admissibles destinées au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies ou d’affections graves, potentiellement mortelles ou sévèrement débilitantes. Ces présentations sont introduites dans la file d’attente d’examen des médicaments de Santé Canada avec un objectif d’examen accéléré de 180 jours plutôt que l’objectif habituel de 300 jours.

Santé Canada explique cependant que le fabricant du Trikafta, Vertex Pharma, n'a pas déposé de demande d'autorisation pour ce nouveau médicament. Des produits contenant des composés présents dans le Trikafta ont toutefois déjà été soumis pour examen et ont été approuvés par Santé Canada.

Une lueur d'espoir pour Samsara?

Il existe pourtant une autre porte d'entrée pour les patients atteints de maladies rares qui veulent avoir accès à un médicament qui n'est pas encore approuvé par Santé Canada.

Les médecins peuvent faire une demande auprès du Programme d'accès spécial de Santé Canada. Ce programme permet à des patients d'avoir accès à des traitements qui ne sont pas encore commercialisés au Canada lorsque les traitements conventionnels ont échoué.

Les demandes sont analysées au cas par cas.

Mis au fait de cette possibilité, Sébastien Bélisle a indiqué vouloir en parler au pédiatre de Samsara.

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Abitibi–Témiscamingue

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