•  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  
  •  

Deuxième vie pour le médicament à 1 million de dollars

La fiole transparente apparaît clairement, sur un fond flou.

Avec son prix de 1 million de dollars pour une dose unique, le médicament Glybera est rapidement devenu le médicament le plus coûteux au monde.

Photo : Radio-Canada / Craig Chivers

Radio-Canada

Le Conseil national de recherches du Canada (CNRC) donne un second souffle au développement du médicament Glybera, capable de soigner un gène défectueux en un seul traitement, mais qui a été retiré du marché l’an dernier parce qu'il n'était pas rentable.

Avec son prix de 1 million de dollars pour une dose, le médicament Glybera, résultant de l'une des plus grandes avancées scientifiques de l’histoire récente du Canada, est rapidement devenu le médicament le plus cher du monde.

Le Glybera traite un trouble génétique rare et potentiellement mortel appelé déficit familial en lipoprotéine lipase, ou LPLD. Le Canada compte le plus grand nombre de personnes atteintes du LPLD du monde, regroupées dans la région du Saguenay, au Québec, où 200 personnes sur 1 million d'individus en seraient atteints.

Une chercheuse dans un laboratoire de recherche.

La Dre Danica Stanimirovic, dit avoir été sensibilisée à l'échec de la commercialisation du Glybera après avoir vu un reportage de CBC à ce sujet.

Photo : Fournie par le CNRC

La directrice de la recherche et du développement en biosciences du CNRC, Danica Stanimirovic, a choisi le Glybera comme premier projet d'un nouveau programme fédéral visant à développer des versions abordables de thérapies géniques.

Elle croit avoir la capacité de faire avancer le traitement afin qu’il soit offert au Canada, en créant de nouveaux modèles de partenariats publics et privés.

Le but ultime est d'accroître la capacité du Canada d'offrir des thérapies géniques.

Dre Danica Stanimirovic. directrice de la recherche et du développement en biosciences du CNRC

Percée médicale et échec de l'industrie pharmaceutique

L'histoire du Glybera a commencé à l'Université de la Colombie-Britannique au début des années 1990, lorsqu'une équipe de chercheurs a mis au point une méthode pour soigner le gène défectueux et permettre aux patients atteints du LPLD de mener une vie normale.

La société néerlandaise UniQure a obtenu le brevet du médicament et a effectué une série d’essais cliniques rigoureux. L’Agence européenne des médicaments l’a approuvé en 2012.

Des fioles de médicament.

Lors de sa mise en vente en Europe en 2015, Glybera a rapidement fait les manchettes parce qu'il est le médicament le plus cher du monde, vendu au prix de 1 million de dollars pour une dose unique.

Photo : Radio-Canada

Comme le Glybera est un traitement unique dont les effets se font ressentir pendant des années, le prix de 1 million de dollars semblait raisonnable, disait à l'époque le responsable scientifique en chef d'UniQure, le Dr Sander van Deventer.

Moins de deux ans plus tard, le médicament était retiré du marché après une seule vente commerciale.

Une attente frustrante pour les patients

Felix Lapointe, un garçon de 10 ans de Repentigny, au Québec, avait 5 semaines lorsque sa mère a appris que son fils était atteint d'une maladie génétique potentiellement mortelle.

Une femme aide son fils à faire un casse-tête.

La mère de Felix, atteint du LPLD, est encouragée par le retour possible du Glybera, mais elle craint que l'attente ne soit encore longue avant les premiers essais cliniques.

Photo : Radio-Canada

Comme il n’existe actuellement aucun traitement, il gère la maladie à l'aide d’un régime strict visant à réduire le risque d’attaques pancréatiques dangereuses.

Le retour possible du médicament est encourageant, dit Mme Potter, mais comme les essais cliniques n'auront lieu que dans cinq ans, son fils et elle devront faire preuve de patience.

Avec les informations de Kelly Crowe

Colombie-Britannique et Yukon

Recherche médicale