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Fibrose kystique : une Valdorienne de 28 ans lance cri du cœur pour l'accès à un médicament

Fibrose kystique : cri du coeur pour l'accès à un médicament
Thomas Deshaies

Une Valdorienne de 28 ans atteinte de fibrose kystique, Roxam Gilbert, plaide pour le remboursement d'un médicament nommé Orkambi. Ce médicament récemment mis au point a des effets bénéfiques très importants sur les patients, selon Fibrose kystique Canada. Il ciblerait la cause sous-jacente de la maladie, selon l'organisme, ce que de nombreux autres traitements ne font pas. Puisqu'il n'est pas remboursé de facto par l'État, peu de malades peuvent en bénéficier.

La fibrose kystique est une maladie génétique qui cause notamment une détérioration progressive de la fonction pulmonaire et touche de nombreux organes. Il entraine la mort de nombreux Canadiens chaque année.

Roxam Gilbert, qui combat cette maladie, s'est fait annoncer l'été dernier par son médecin qu'il ne lui restait que cinq ans à vivre. Mon docteur m'a annoncé que le traitement que j'avais était le plus complet, qu'il n'y avait plus d'autres choses à faire, se souvient-elle.

Un photo de l'extérieur de l'hôpital de Val-d'Or.Le pavillon Saint-Sauveur de l'hôpital de Val-d'Or. Photo : Radio-Canada / Melanie Picard

Accrochée à la vie, elle a entamé elle-même des recherches sur les différents traitements qui existent dans le monde pour alors découvrir un médicament, l'Orkambi, qu'on ne lui avait jamais proposé. Les témoignages des personnes atteintes de fibrose kystique étaient vraiment excitants (sur l'effet de l'Orkambi), souligne Mme Gilbert. Les gens vont moins à l'hôpital, l'expérience de vie s'améliore.

Des mois de lutte pour accéder au médicament

Le médicament est toutefois très onéreux et n'est pas remboursé par la Régie de l'assurance maladie du Québec (RAMQ), sauf dans des cas exceptionnels. Il coûterait environ 250 000 $ par année, selon Fibrose Kystique Canada.

Roxam Gilbert a alors insisté pour pouvoir bénéficier du médicament, jugeant qu'il s'agissait du dernier recours pour elle. Le personnel hospitalier m'a alors dit que c'était beaucoup de paperasse, que c'était long, que je n'avais pas beaucoup de chances que la RAMQ accepte de le rembourser, déplore-t-elle.

Je trouvais cela quand même épeurant de tenir tête au système, mais c'était quand même moins épeurant que de mourir.

Roxam Gilbert, atteinte de fibrose kystique.

Elle n'a toutefois pas baissé les bras et a multiplié les démarches, et ce, pendant des mois. Cela a été éprouvant, nous confie-t-elle. Mais je me disais, "pourquoi je ne l'ai pas? Pourquoi on m'offre de retourner chez moi, pour mourir, alors qu'il y a une solution"?

Ce n'est qu'après s'être adjoint des services d'un avocat et avoir menacé d'amener sur la place publique son histoire que les choses ont bougée. Elle a finalement reçu la nouvelle qu'elle pourra bénéficier d'un remboursement par la RAMQ de l'Orkambi en avril, après des mois de lutte.

Je ne pense pas que c'est un privilège d'avoir accès à ce médicament, mais un droit. Il existe, puis je pense que tout le monde mérite de l'avoir.

Roxam Gilbert

Mme Gilbert plaide maintenant pour que les gouvernements remboursent le médicament pour tous les patients.

Pas assez de preuves, selon l'INESSS

Interpellé sur le sujet, le cabinet de la ministre de la Santé, Danielle McCannn, affirme que son gouvernement refuse un remboursement systématique du médicament, conformément à la recommandation de l'Institut national d'excellence en santé et services sociaux (INESSS).Dans un avis transmis en septembre 2018, l'institut ne recommande pas que le médicament soit remboursé par la Régie de l'assurance maladie du Québec (RAMQ). Une décision fondée en grande partie sur les études et données fournies par le fabricant, plutôt que des observations « terrain ».

Une jeune femme est assise dans un fauteuil. Originaire de Val-d'Or, Roxam Gilbert est atteinte de la fibrose kystique, une maladie génétique qui cause notamment une détérioration progressive de la fonction pulmonaire. Photo : Radio-Canada / Melanie Picard

Les données fournies par le fabricant ne permettent pas de conclure sur l'efficacité du médicament à améliorer la qualité de vie des patients, selon le président du comité d'évaluation des médicaments pour l'INESSSS, Stéphane P. Ahern. On n'est pas capable de savoir si ça va faire une différence à long terme sur la fonction respiratoire de nos patients, explique-t-il.

L'enjeu dans cette situation-ci, c'était la faiblesse de la preuve soumise par le fabricant.

Stéphane P. Ahern, président du comité d'évaluation des médicaments pour l'INESSSS

L'INESSS est toutefois prêt à réévaluer le médicament. La porte n'est pas fermée, s'il y a des nouvelles données qui nous permettent d'accroitre la solidité des recommandations, de façon favorable, l'INESSS va être ouverte à réévaluer cela certainement.

Questionné à savoir pourquoi l'Orkambi ne serait pas remboursé pendant la production de nouvelles études, Dr. Ahern répond qu'il s'agit d'une option retenue uniquement dans de rares exceptions. Dans le cas de l'Orkambi, l'institut juge qu'il n'y a pas encore assez de preuves des bienfaits du médicament pour user de cette mesure d'exception.

L'INESSS doit aussi assurer la pérennité financière du régime, tranche Dr. Ahern. Il y a toujours le souci du patient, mais aussi de la pérennité de notre régime (de santé), précise-t-il. Il faut s'assurer qu'on soit capable de garantir le régime à long terme. Cette tension est toujours omniprésente.

L'association de la fibrose kystique s'insurge

L'organisme Fibrose kystique Canada est persuadé des bienfaits du médicament chez certains patients et plaident pour qu'il soit remboursé par la RAMQ. « On trouve cela illogique que les gens qui pourraient bénéficier de ce médicament ne peuvent y avoir accès », s'exclame le chef de la direction scientifique de Fibrose kystique Canada, John Wallenburg.

Dr Wallenburg affirme que des études cliniques démontrent pourtant que les fonctions pulmonaires ont augmenté chez certains patients de près de 10 % en peu de temps. Quand on considère que le taux de déclin est d'environ 2 % par an, on considère que c'est impact très important pour les personnes atteintes, affirme-t-il.

Ce qui est intéressant, c'est qu'Orkambi cible le défaut de base de la fibrose kystique.

Dr Wallenburg

Il mentionne également que le médicament ralentit le déclin de l'état de santé des patients, ce qui peut prolonger leur qualité de vie.

Il concède que l'Orkambi n'aura pas les mêmes effets pour tous les patients, mais croit qu'il devrait pouvoir être offert sans entraves. C'est difficile de capter l'amélioration globale que tu peux avoir chez les patients quand on essaye de regarder seulement la moyenne, mais pour une maladie comme la fibrose kystique, on croit que les personnes qui peuvent en bénéficier devraient avoir le pouvoir d'accéder au médicament, conclut-il.

Abitibi–Témiscamingue

Politique