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Soigner une maladie rare à un coût astronomique

Émile est atteint d'amyotrophie spinale de type 2, une maladie génétique rare. Photo: Radio-Canada
Radio-Canada

La science a progressé à pas de géant dans le traitement des maladies dégénératives rares. Des dizaines de nouveaux produits ont été approuvés, mais leur coût est souvent démesuré et ces médicaments demeurent inaccessibles à certains patients.

C'est le cas d'Émile, un enfant atteint d'amyotrophie spinale de type 2 (SMA), une maladie génétique rare qui touche une personne sur 6000. Le Québec en compte quelque 150 cas.

« Ses muscles meurent à force qu'ils grandissent », explique Amy Loignon, coprésidente de Cure SMA Québec.

Émile a besoin qu'on l'aide à respirer […] il ne peut pas manger par lui-même. Il faut l'aider à tousser, il faut tout faire pour lui.

Amy Loignon, coprésidente de Cure SMA Québec

Il existe un seul médicament pour traiter la SMA, le Spinraza de la compagnie Biogen, qui permet de stopper la progression de la maladie.

Sur le web, on trouve des dizaines de vidéos qui montrent les progrès accomplis par de jeunes patients grâce à ce médicament, qui fait la différence. Le Canada a par ailleurs approuvé son utilisation en 2017 et Québec le rembourse depuis octobre.

Le traitement coûte environ 700 000 $ la première année, puis 350 000 $ les années suivantes. Même à ce prix, l'un des plus élevés du monde, le Spinraza est remboursé dans plus d'une quarantaine de pays.

Or, seulement les cas de SMA de type 1 – les plus graves – ont droit au remboursement au Québec. Il n’y a pas de remboursement pour les cas de types 2, 3 et 4, comme Émile.

Amy Loignon ne comprend pas ce qui motive ce choix. « On parle de la même maladie. Quand on parle d'un type, ce n’est pas une maladie différente. C'est juste un stade plus sévère de la maladie, mais ils vont tous se rendre là de toute façon. »

Fiole de SpinrazaMême à ce prix, l'un des plus élevés au monde, le Spinraza est remboursé dans plus d'une quarantaine de pays. Photo : Radio-Canada

« On vient finalement vraiment jouer sur la notion de c'est quoi le prix d'une vie humaine », souligne le chercheur Damien Contandriopoulos de l’Université de Montréal.

Dans la mesure où le médicament marche et qu'il peut sauver potentiellement la vie des gens, la compagnie peut jouer très fortement sur les prix élevés.

Damien Contandriopoulos, chercheur associé, Institut de recherche en santé publique, Université de Montréal

Un pied d'égalité

Contrairement à Émile, le jeune Liam, un cas de SMA de type 1, bénéficie d’un traitement de Spinraza. Son père Yan Desfossés a dû se battre pour y arriver. « Ça fait une différence pour lui physiquement, mais aussi moralement », explique-t-il.

M. Desfossés n’entend pas s’arrêter là. Il veut maintenant forcer le système de santé à mettre tous ses citoyens sur un pied d'égalité. Il a frappé à la porte de la Commission des droits de la personne puis à celle du Protecteur du citoyen et il n’écarte pas le recours aux tribunaux.

On ne veut pas que ce soit réglé au cas par cas.

Yan Desfossés, père de Liam

« En moyenne, ce genre de médicament là va être accessible aux patients canadiens quatre ans après l'autorisation de Santé Canada, ce qui est anormal, surtout dans le cas de maladie dégénérative grave comme ça », ajoute M. Desfossés.

Damien Contandriopoulos, chercheur associé, Institut de recherche en santé publique, Université de MontréalDamien Contandriopoulos, chercheur associé, Institut de recherche en santé publique, Université de Montréal Photo : Radio-Canada

Il existe plus de 5000 maladies rares. La capacité de payer des états est limitée. Et celle de négocier avec une entreprise qui détient un monopole l'est tout autant.

C'est certain que si tous les pays établissent que tel médicament ne rentrerait pas sur leur marché parce qu'il est considéré comme inaccessible, la compagnie va baisser son prix.

Damien Contandriopoulos, chercheur associé, Institut de recherche en santé publique, Université de Montréal

« Est-ce qu'il existe suffisamment de cohérence sur le plan international pour qu'on voie ça se produire à l'heure actuelle? C'est peu probable », dit M. Contandriopoulos.

La mère d'Émile espère que le Québec révisera bientôt sa position sur le Spinraza.

Mon fils a coûté 2,3 millions de dollars jusqu’ici en frais et services de santé à la population québécoise. Alors moi, j'estime que le bénéfice, il est là.

Amy Loignon, coprésidente de Cure SMA Québec

Pour Mme Loignon, comme pour plusieurs familles, le temps presse.

« Maintenant pour Émile, on voit ses capacités diminuer et on voit des amis même plus faibles, même des types 1, qui sont en train de le dépasser. Ils se mettent debout, marchent, font du tricycle, tandis que mon fils a de la misère à respirer », poursuit la maman d’Émile, qui s’est déjà adressée en vain à Gaétan Barrette l’année dernière lorsqu’il était à la tête du ministère de la Santé.

Le dilemme des autorités de la santé

En entrevue à Radio-Canada, l’ancien ministre dit se rappeler des parents d’Émile et reconnaît avoir pris une décision difficile.

Quand on a un taux de succès de l’ordre de 15 %, 18 % et de l’autre côté 700 000 $, il y a un choix extraordinairement déchirant à faire.

Gaétan Barrette, ancien ministre libéral de la Santé (2014-2018)

« C’est la pire des décisions, ça l’est encore aujourd’hui […] C’est encore pire pour les parents, mais un moment donné, il faut tracer une ligne », explique M. Barrette.

D’après le reportage de Normand Grondin

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