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La maladie de Huntington bientôt maîtrisée?

Représentation artistique du mauvais fonctionnement des cellules cérébrales impliqué dans l'apparition de maladies neurodégénératives comme la maladie de Huntington.
Représentation artistique du mauvais fonctionnement des cellules cérébrales impliqué dans l'apparition de maladies neurodégénératives comme la maladie de Huntington. Photo: iStock / Ralwel

Le processus neurologique menant à l'apparition de la maladie de Huntington (MH ) a été corrigé pour la première fois chez des personnes atteintes grâce à un médicament expérimental mis au point par des chercheurs britanniques et dont l'innocuité a été établie.

Un texte d'Alain Labelle

Cette percée médicale est déjà qualifiée par certains chercheurs de « plus grande avancée des 50 dernières années dans le traitement des maladies neurodégénératives ».

Le médicament expérimental en question est injecté dans le liquide cérébro-spinal dans lequel baignent le cerveau et la moelle spinale. Il permet de baisser de façon sécuritaire les niveaux d’une certaine protéine toxique dans le cerveau.

En bref

  • La MH est causée par le mauvais fonctionnement de la protéine huntingtine qui est essentielle au bon fonctionnement du cerveau.
  • Une erreur dans le gène qui fabrique cette protéine la transforme en tueuse de cellules cérébrales.
  • Le nouveau traitement est conçu pour inhiber ce gène.
  • Cette maladie est une affection cérébrale héréditaire qui provoque la destruction des cellules de certaines parties spécifiques du cerveau.
  • Les personnes atteintes éprouvent alors des difficultés à contrôler leurs mouvements, à se souvenir des événements récents et à prendre des décisions.
  • La mort survient habituellement 15 à 25 ans après l’apparition de la maladie.
  • Elle n’est toutefois pas causée directement par la MH, mais par ses complications, souvent liées au fonctionnement des poumons.

Des essais prometteurs

L’équipe de la Pre Sarah Tabrizi de l’Institut de neurologie de la University College London procède depuis 2015 à des études cliniques chez les humains. Ces études portent sur 46 patients atteints de la maladie au stade précoce qui se trouvent au Royaume-Uni, en Allemagne et au Canada. À ce jour, il a été établi que le médicament est bien toléré par les participants et qu’il est sécuritaire. Les essais cliniques peuvent donc se poursuivre.

« Les résultats de cet essai sont d'une importance capitale pour les patients atteints de la maladie de Huntington et leurs familles », explique la Pre Sarah Tabrizi.

Pour la première fois, un médicament a abaissé le niveau de la protéine toxique pathogène dans le système nerveux, et le médicament est sécuritaire et bien toléré. Il s'agit maintenant de passer rapidement à un essai plus vaste pour déterminer si le médicament permet bel et bien de ralentir la progression de la maladie.

Pre Sarah Tabrizi

Le groupe de la Pre Tabrizi espère donc réussir à mettre au point LE médicament qui arrêtera le développement de la maladie mortelle dont souffrent environ 5000 Canadiens.

Une approche novatrice

Selon le Pr John Hardy, du même institut, mais qui n'a pas participé aux travaux, la même approche pourrait bien représenter un espoir pour toutes les maladies neurodégénératrices.

Selon cet expert de la maladie d’Alzheimer, la technique pourrait être utilisée dans le cas de l’alzheimer et du parkinson, deux maladies également caractérisées par la présence de protéines toxiques dans le cerveau.

Des essais seront éventuellement réalisés dans le cas de l’alzheimer pour neutraliser le gène associé à la fabrication de la protéine tau.

Les résultats complets de ces travaux seront publiés en 2018.

Recherche médicale

Science