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Une première thérapie génique contre la leucémie approuvée aux États-Unis

Le traitement, le Kymriah, est développé par un chercheur de l'université de Pennsylvanie et breveté par les laboratoires Novartis pour traiter la leucémie lymphoblastique aiguë.
Le traitement, le Kymriah, est développé par un chercheur de l'Université de Pennsylvanie et breveté par les laboratoires Novartis pour traiter la leucémie lymphoblastique aiguë. Photo: Associated Press / Novartis
Associated Press

La Food and Drug Administration (FDA), l'agence américaine des produits alimentaires et des médicaments, a approuvé mercredi une première thérapie génique pour combattre une forme de leucémie qui frappe des milliers d'enfants chaque année.

La thérapie CAR-T développée par la firme pharmaceutique Novartis et l'Université de la Pennsylvanie coûtera toutefois 475 000 $ US, puisque chaque traitement doit être développé individuellement pour chaque patient. Novartis a précisé que ces frais seront annulés si aucune amélioration n'est constatée après un mois.

Ce traitement, le Kymriah, utilise les techniques de thérapie génique pour dynamiser des lymphocytes T, des cellules immunitaires auxquelles le cancer réussit souvent à se soustraire.

Les lymphocytes T sont extraits du sang du patient et reprogrammés pour cibler les cellules cancéreuses, puis des centaines de millions de copies sont injectées au patient. Les nouvelles cellules pourront continuer à combattre la maladie pendant plusieurs mois, voire des années.

Les premiers bénéficiaires du CAR-T seront les patients atteints d'une leucémie aiguë lymphoblastique, une maladie qui touche plus de 3000 enfants et jeunes adultes chaque année aux États-Unis. Environ 15 % des patients subissent une rechute et leur pronostic est alors sombre.

Sur les 63 participants à une étude, 23 sont entrés en phase de rémission, mais on ne sait pas combien de temps cela durera. D'autres ont subi une rechute. Il a été constaté aussi que le CAR-T peut s'accompagner d'effets secondaires très graves, voire mortels, qui devront être surveillés de près en milieu hospitalier.

Le pourcentage de rémission serait néanmoins supérieur à celui de n'importe quel autre traitement pour une rechute d'une leucémie.

La thérapie CAR-T pourrait remplacer la greffe de moelle osseuse qui est souvent utilisée comme traitement, mais qui peut coûter plus de 500 000 $ US.

Le CAR-T ne sera pour le moment proposé que dans certains hôpitaux dont le personnel a été formé pour administrer cette thérapie sophistiquée et en gérer les effets secondaires.

Les scientifiques essaient maintenant de mettre au point une thérapie CAR-T pour combattre des tumeurs solides, comme un cancer du cerveau ou du sein, ce qui est nettement plus complexe.

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